Artykuł 2

1. Częstotliwość występowania stanu chorobowego we Wspólnocie

Do celów ustalenia, na mocy art. 3 ust. 1 lit a) akapit pierwszy rozporządzenia (WE) nr 141/2000, że produkt leczniczy jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania stanu chorobowego zagrażającego życiu lub powodującego chroniczny ubytek zdrowia występuje u nie więcej niż pięciu na 10 000 osób we Wspólnocie, stosuje się następujące specjalne reguły, a wyszczególnioną poniżej dokumentację przedkłada się zgodnie z wytycznymi opracowanymi na mocy art. 5 ust. 3 rozporządzenia (WE) nr 141/2000:

a) dokumentacja zawiera informacje z właściwego źródła potwierdzające, że choroba lub stany, w stosunku do których byłby zastosowany produkt leczniczy, występuje u nie więcej niż pięciu na 10 000 osób we Wspólnocie w momencie składania wniosku o oznaczenie, jeżeli takie dane są dostępne;

b) dane zawierają właściwe szczegóły o stanie, który ma być leczony, oraz uzasadnienie zagrażającego życiu lub chronicznie osłabiającego charakteru tego stanu, poparte naukowymi lub medycznymi odniesieniami/wzmiankami;

c) dokumentacja składana przez sponsora zawiera lub odwołuje się do przeglądu odpowiedniej literatury naukowej, oraz dostarcza informacje z odpowiednich baz danych we Wspólnocie, w przypadku gdy takie bazy są dostępne. W przypadku gdy we Wspólnocie nie istnieją bazy danych, można odwołać się do baz danych dostępnych w państwach trzecich, pod warunkiem że dokona się odpowiednich ekstrapolacji;

d) w przypadku gdy choroba lub stan zostały uwzględnione w ramach innych działań wspólnotowych w sprawie rzadkich chorób, dostarcza się takich informacji. W przypadku chorób lub stanów objętych projektami, ostatecznie wspieranymi finansowo przez Wspólnotę w celu poprawy informacji o rzadkich chorobach, przedstawia się odpowiedni wyciąg z tych informacji, zawierający w szczególności dane o chorobowości lub stan.

2. Potencjalna rentowność inwestycji

Do celów ustalenia, na mocy art. 3 ust. 1 lit. a) akapit drugi rozporządzenia (WE) nr 141/2000, że produkt leczniczy przeznaczony jest do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia zagrażającego życiu, poważnie osłabiającego lub poważnego bądź chronicznego stanu we Wspólnocie, oraz że bez zachęt mało prawdopodobne jest, że sprzedaż danego produktu leczniczego we Wspólnocie nie zapewni prawdopodobnie wystarczających dochodów, celem uzasadnienia inwestycji, stosuje się podane niżej szczególne reguły, oraz dostarcza się właściwa dokumentację zgodnie z wytycznymi opracowanymi na podstawie art. 5 ust. 3 rozporządzenia (WE) nr 141/2000:

a) dane zawierają właściwe szczegóły o stanie, który ma być leczony, oraz uzasadnienie zagrażającego życiu lub poważnie osłabiającego bądź poważnego i chronicznego charakteru tego stanu, poparte ekspertyzą naukową lub medyczną;

b) dokumentacja przedkładana przez sponsora zawiera dane o wszystkich kosztach, jakie sponsor poniósł w trakcie opracowywania produktu leczniczego;

c) dostarczona dokumentacja zawiera szczegóły o wszelkich dotacjach, zachętach podatkowych lub innych zwrotach kosztów, jakie uzyskano w obrębie Wspólnoty lub w państwach trzecich;

d) w przypadku gdy dla produktu leczniczego zatwierdzono już jakiekolwiek oznaczenie lub w przypadku gdy produkt leczniczy jest badany pod kątem jednego lub większej liczby oznaczeń, dostarcza się jasnych wyjaśnień i uzasadnienia metody stosowanej w celu rozdzielenia kosztów prac rozwojowych między różne oznaczenia;

e) dostarcza się oświadczenie oraz uzasadnienie wszystkich kosztów prac rozwojowych, jakie sponsor przewiduje ponieść po złożeniu wniosku o oznakowanie;

f) dostarcza się zestawienie i uzasadnienie wszystkich kosztów produkcji i sprzedaży, jakie sponsor poniósł w przeszłości i przewiduje ponieść w ciągu pierwszych 10 lat po zatwierdzeniu produktu leczniczego;

g) oszacowanie i uzasadnienie przewidywanych dochodów ze sprzedaży produktu leczniczego we Wspólnocie w ciągu pierwszych 10 lat po zatwierdzeniu;

h) wszystkie koszty i dochody są określone zgodnie z powszechnie przyjętymi praktykami rachunkowości oraz poświadczone przez księgowego zarejestrowanego we Wspólnocie;

i) dostarczona dokumentacja zawiera informacje o zachorowalności i chorobowości we Wspólnocie stanu chorobowego, na który zastosowany był dany produkt leczniczy, w momencie składania wniosku o oznaczenie.

3. Istnienie innych metod diagnozowania, zapobiegania lub leczenia

Wniosek o oznaczenie produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego można przedkładać albo zgodnie z ust. 1 lub zgodnie z ust. 2 niniejszego artykułu. Niezależnie od tego, czy wniosek o oznaczenie składa się zgodnie z ustępem 1 czy 2, sponsor musi dodatkowo ustalić, że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu lub, jeśli taka metoda istnieje, że dany produkt leczniczy zapewni znaczącą korzyść tym, u których występuje ten stan.

Do celów ustalenia, zgodnie z art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia (WE) nr 141/2000, że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu lub, jeśli taka metoda istnieje, że dany produkt leczniczy przyniesie znaczącą korzyść tym, u którzy występuje ten stan, stosuje się następujące zasady:

a) dostarcza się szczegółowych informacji o wszelkich istniejących metodach diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu, które zostały zatwierdzone we Wspólnocie, odnosząc się do literatury naukowej i medycznej lub innych istotnych informacji. Mogą one zawierać dopuszczone produkty lecznicze, wyroby medyczne lub inne metody diagnozowania, zapobiegania lub leczenia, które stosuje się we Wspólnocie;

b) albo uzasadnienie, dlaczego metod określonych w lit. a) nie uznaje się za zadowalające;

lub

c) uzasadnienie założenia, że produkt leczniczy, którego oznaczenie jest przedmiotem wniosku, przyniesie znaczącą korzyść tym, u których występuje ten stan.

4. Przepisy ogólne

a) Sponsor składający wniosek o oznaczenie produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego składa wniosek o takie oznaczenie na dowolnym etapie opracowywania tego produktu leczniczego przed złożeniem wniosku o dopuszczenie do obrotu. Można jednak również składać wniosek o oznaczenie w celu uzyskania nowego wskazania leczniczego dla już zatwierdzonego produktu leczniczego. W takim wypadku posiadacz zezwolenia na wprowadzenie do obrotu składa wniosek o odrębne wprowadzenie do obrotu, które będzie obejmować wyłącznie wskazanie lub wskazania sieroce.

b) Oznaczenie tego samego produktu przeznaczonego do zapobiegania, leczenia lub diagnozowania tej samej choroby lub stanu jako sierocego produktu leczniczego może uzyskać więcej niż jeden sponsor pod warunkiem że w każdym wypadku składa się pełny wniosek o oznaczenie jak przewidziano w wytycznych określonych w art. 5 ust. 3.

c) W przypadku oznaczenia przez Komitet ds. sierocych produktów leczniczych dokonywać się będzie odniesienia do kryteriów do art. 2 ust. 1 lub art. 2 ust. 2 niniejszego rozporządzenia.