Załącznik II

Raport powinien być zgodny z międzynarodowymi standardami medycyny opartej na dowodach, z uwzględnieniem wytycznych metodycznych przyjętych przez HTACG zgodnie z art. 3 ust. 7 lit. d) HTAR, jeżeli są dostępne.

Wykaz skrótów

Poniższy wykaz zawiera sugerowane skróty. Wykaz można dostosować do raportu.

Skrót

Znaczenie

ATC

Klasyfikacja anatomiczno-terapeutyczno-chemiczna

ATMP

Produkt leczniczy terapii zaawansowanej

CSR

Sprawozdanie z badania biomedycznego

EOG

Europejski Obszar Gospodarczy

EMA

Europejska Agencja Leków

UE

Unia Europejska

HTA

Ocena technologii medycznych

HTACG

Grupa Koordynacyjna Państw Członkowskich do spraw Oceny Technologii Medycznych

HTAR

Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2021/2282 z dnia 15 grudnia 2021 r. w sprawie oceny technologii medycznych i zmiany dyrektywy 2011/24/UE

HTD

Podmiot opracowujący technologię medyczną

JCA

Wspólna ocena kliniczna

JSC

Wspólna konsultacja naukowa

PICO

Zestaw parametrów wspólnej oceny klinicznej pod względem: populacji pacjentów – interwencji – komparatorów – efektów zdrowotnych

PRIME

Program leków priorytetowych Europejskiej Agencji Leków

RCT

Badanie randomizowane z grupą kontrolną

RoB

Ryzyko obciążenia metody

ChPL

Charakterystyka produktu leczniczego

itd.

Spis treści

Wykaz tabel

1. Informacje ogólne dotyczące JCA

W tej sekcji zamieszcza się:

— informacje na temat osoby oceniającej i osoby współoceniającej;

— przegląd etapów proceduralnych i ich ram czasowych;

— informacje na temat zaangażowania pacjentów, ekspertów klinicznych i innych odpowiednich ekspertów, a także na temat wkładu uzyskanego od organizacji pacjentów, organizacji pracowników służby zdrowia oraz społeczności klinicznej i akademickiej. Wkład ekspertów i zainteresowanych stron przedstawia się w dodatku A;

— informacje na temat wcześniejszych JSC na podstawie HTAR.

2. Kontekst

2.1.

Przegląd informacji na temat schorzenia

W tej sekcji zamieszcza się:

— podsumowanie dotyczące schorzenia, w tym informacje o objawach, obciążeniu związanym ze schorzeniem i naturalnym rozwoju schorzenia, chorobowości lub zachorowalności w państwach EOG, w których HTAR ma zastosowanie, w zależności od dostępności tych informacji;

— krótki opis docelowej populacji pacjentów i jej cech szczególnych odzwierciedlonych w zakresie oceny ustalonym zgodnie z art. 8 ust. 6 HTAR;

— krótki opis ścieżki leczenia schorzenia, ze wskazaniem ewentualnych znaczących różnic w tych ścieżkach w poszczególnych państwach EOG, w których HTAR ma zastosowanie, a także, w stosownych przypadkach, różnych stadiów lub podtypów schorzenia bądź subpopulacji pacjentów.

2.2.

Charakterystyka produktu leczniczego

2.2.1.

Charakterystyka produktu leczniczego

W tej sekcji opisuje się charakterystykę ocenianego produktu leczniczego („produkt leczniczy”) i podaje się następujące informacje:

— nazwę zastrzeżoną;

— substancję czynną (substancje czynne);

— postać farmaceutyczną (postacie farmaceutyczne);

— wskazanie terapeutyczne;

— posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu;

— mechanizm działania;

— kod ATC, jeżeli został nadany.

2.2.2.

Wymagania/instrukcje stosowania

Ta sekcja zawiera opis sposobów podania, dawkowanie produktu leczniczego i czas trwania leczenia.

2.2.3.

Status regulacyjny produktu leczniczego

W tej sekcji przedstawia się informacje regulacyjne dotyczące produktu leczniczego i szczegółowe informacje dotyczące ścieżki proceduralnej produktu leczniczego w UE, takie jak oznaczenie jako sierocy produkt leczniczy, warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wraz ze szczególnymi obowiązkami wynikającymi z warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, ATMP lub PRIME. W tej sekcji zamieszcza się również szczegółowe informacje na temat aktualnych lub planowanych programów wczesnego dostępu/indywidualnego stosowania w EOG.

W stosownych przypadkach zamieszcza się linki do ChPL, która zawiera szczegółowe informacje na temat innych zarejestrowanych wskazań terapeutycznych, oraz do dokumentacji zawierającej dalsze informacje regulacyjne.

3. Zakres oceny

W tej sekcji zamieszcza się zakres oceny ustalony zgodnie z art. 8 ust. 6 HTAR.

4. Wyniki

W tej sekcji przedstawia się wyniki zgodnie z międzynarodowymi standardami medycyny opartej na dowodach, z uwzględnieniem wytycznych metodycznych przyjętych przez HTACG zgodnie z art. 3 ust. 7 lit. d) HTAR, jeżeli są dostępne. Wszelkie odstępstwa opisuje się i uzasadnia.

4.1.

Wyszukiwanie informacji

Ta sekcja zawiera:

— opis wyszukiwania informacji przeprowadzonego przez HTD;

— ocenę adekwatności źródeł i strategii wyszukiwania zastosowanych przez HTD.

Podaje się datę sporządzenia wykazu badań przeprowadzonych lub sponsorowanych przez HTD lub przez strony trzecie, o których mowa w załączniku I lit. b) do HTAR, a także datę ostatniego wyszukiwania produktu leczniczego i jednego lub wielu komparatorów w bibliograficznych bazach danych oraz w rejestrach badań i rejestrach wyników badań (bazach danych badań klinicznych).

Szczegółowe informacje podaje się w dodatku B.

4.1.1.

Sporządzony wykaz włączonych badań w ujęciu ogólnym i w podziale na PICO

W tej sekcji zamieszcza się w formacie tabelarycznym:

— przegląd wszystkich włączonych badań i odniesień do tych badań w ujęciu ogólnym i w podziale na PICO;

— wykaz badań włączonych przez HTD, które zostały wyłączone w toku oceny, wraz z uzasadnieniem ich wyłączenia.

4.2.

Charakterystyka włączonych badań i ryzyka obciążenia metody

4.2.1.

Włączone badania

W ten sekcji zamieszcza się informacje na temat badań włączonych do oceny:

— informacje na temat projektu badania (np. randomizacja, zaślepianie lub badanie obserwacyjne w układzie równoległym oraz kluczowe kryteria włączenia i wyłączenia);

— informacje na temat populacji włączonej do badania (np. diagnoza, ogólny stopień ciężkości schorzenia i linia leczenia);

— charakterystyka badanych interwencji;

— informacje na temat przebiegu badania (np. planowane i rzeczywiste okresy obserwacji w podziale na efekty);

— informacje na temat czasu trwania badania.

4.2.2.

RoB

W tej sekcji opisuje się ocenę ryzyka obciążenia metody na poziomie badania, z uwzględnieniem wytycznych metodycznych przyjętych przez HTACG zgodnie z art. 3 ust. 7 lit. d) HTAR, jeżeli są dostępne.

4.3.

Wyniki badań dotyczące względnej skuteczności i względnego bezpieczeństwa

Wyniki dotyczące względnej skuteczności i względnego bezpieczeństwa przedstawia się w odniesieniu do każdego PICO, właściwie do zakresu oceny określonego zgodnie z art. 8 ust. 6 HTAR.

Stopień pewności względnej skuteczności i względnego bezpieczeństwa, biorąc pod uwagę mocne strony i ograniczenia dostępnych dowodów, ocenia się z uwzględnieniem wytycznych metodycznych przyjętych przez HTACG zgodnie z art. 3 ust. 7 lit. d) HTAR, jeżeli są dostępne.

4.3.1.

Wyniki w odniesieniu do populacji pacjentów <Z-1>

W tej sekcji omawia się zakres zbieżności pomiędzy populacjami pacjentów lub jednym lub wieloma komparatorami w poszczególnych badaniach a odpowiednią populacją pacjentów/jednym lub wieloma komparatorami wskazanymi w zakresie oceny określonym zgodnie z art. 8 ust. 6 HTAR.

Dla każdej populacji pacjentów określonej w PICO dodaje się osobną sekcję. W tej osobnej sekcji przedstawia się w podsekcjach wyniki pod względem każdego PICO w odniesieniu do tej populacji pacjentów.

4.3.1.1.

Charakterystyka pacjentów

W tej sekcji przedstawia się charakterystykę pacjentów ze wszystkich badań obejmujących odpowiednią populację pacjentów pod względem każdego PICO dotyczącego tej populacji pacjentów.

4.3.1.2.

Metody podsumowania dowodów

W tej sekcji w stosownych przypadkach opisuje się zwięźle metody podsumowania dowodów stosowane przez HTD, w tym powiązane mocne strony i ograniczenia oraz wszelkie czynniki wynikające z tych metod i ich stosowania, które mogą mieć wpływ na pewność dowodów, z uwzględnieniem wytycznych metodycznych przyjętych przez HTACG zgodnie z art. 3 ust. 7 lit. d) HTAR, jeżeli są dostępne.

4.3.1.3.

Wyniki dotyczące efektów zdrowotnych pod względem PICO < 1> i niepewność wyników

Przedstawia się wyniki dotyczące efektów zdrowotnych pod względem PICO, opisujące względną skuteczność i względne bezpieczeństwo w obrębie danej populacji pacjentów. Sekcję rozpoczyna się od opisu i uzasadnienia wyboru przedłożonych dowodów (typu porównania) pod względem danego PICO < 1>.

W sekcji tej przedstawia się przegląd dostępnych efektów stosownie do zakresu oceny, w podziale na poszczególne badania.

Wyniki dotyczące względnej skuteczności i względnego bezpieczeństwa (tj. względne efekty produktu leczniczego na tle komparatora) obejmują wyniki ze wszystkich poszczególnych badań, jak również wszelkie ilościowe podsumowania wyników, np. z metaanaliz.

Zamieszcza się zwięzły opis wyników analiz każdego z przedstawionych efektów.

W opisie uwzględnia się wszelkie kwestie mające wpływ na stopień niepewności tych względnych efektów, z uwzględnieniem wytycznych metodycznych przyjętych przez HTACG zgodnie z art. 3 ust. 7 lit. d) HTAR, jeżeli są dostępne.

W razie dodatkowych pytań dotyczących PICO w odniesieniu do danej populacji pacjentów dodaje się nową podsekcję z wynikami dotyczącymi efektów zdrowotnych w odpowiedzi na konkretne pytanie dotyczące PICO.

4.3.2.

Wyniki badania głównego z programu rozwoju produktu leczniczego w warunkach klinicznych (jeżeli nie uwzględniono ich w żadnym z PICO)

4.3.2.1.

Charakterystyka badania głównego

4.3.2.2.

Charakterystyka pacjentów

4.3.2.3.

Wyniki dotyczące efektów zdrowotnych z badania głównego i niepewność wyników

5. Odniesienia

Dodatki

Dodatek A. Uwagi ekspertów i zainteresowanych stron

Dodatek B. Ocena wyszukiwania informacji

Dodatek C. Dodatkowe informacje i dane z badania, w tym niepewność wyników